Der Vortrag erläutert die medizinischen und wirtschaftlichen Aspekte der besonderen Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen (Orphan Drugs).

Orphan Drugs sind Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen, die insgesamt gar nicht so selten sind: Schätzungen gehen davon aus, daß gut 5% der Bevölkerung an einer seltenen Erkrankung leiden. Die meist angeborenen und genetisch bedingten Erkrankungen sind klinisch außerordentlich anspruchsvoll, sowohl in der Diagnose als auch in der Therapie. Das Geschäftsmodell für die Medikamente, die speziell für die einzelnen Erkrankungen entwickelt wurden und werden, unterscheidet sich maßgeblich von dem der klassischen Pharmaindustrie. Der Vortrag beleuchtet die spezifischen medizinischen und ökonomischen Aspekte von Orphan Drugs und Rare Diseases und diskutiert die besonderen Herausforderungen dieses Therapie- und Industriezweiges.